A serdülőkor és a fiatal felnőtt kor kritikus időszak a reumatológiai betegsé­gek lefolyása és kórjóslata szempontjából. Ebben az életszakaszban a fiatal reumatológiai betegek mintegy fele átmenetileg vagy tartósan megszakítja a szakorvosi gondozásban való részvételt. A cikk áttekinti, hogy ennek az aránynak a csökkentése érdekében mire kell figyelnünk a reumatológiai betegségben szenvedő serdülők és fiatal felnőttek orvosi ellátása során.

A gyulladásos reumatológiai betegségek súlyos, intenzív osztályos keze­lést igénylő szervi tünetekhez vezethetnek. A közelgő szervi elégtelenség korai felismerése rendkívül fontos a kimenetel és a hosszú távú prognózis szempontjából. Ebben a cikkben az intenzív ellátásban számításba veendő szervi megnyilvánulásokat mutatjuk be, szem előtt tartva mind a kórismé­zést, mind pedig a terápiát.

A Fierce Pharma és az Evaluate Pharma gyógyszeripari portálok évről-évre összeállítják listájukat a legnagyobb globális forgalmat elérő készítményekről. A 2020-as évben a korábbi dobogósok megőrizték pozíciójukat, számottevő változások a negyedik helytől következtek be, három-három szer pedig kiesett illetve felkerült a 20-as listára.

A citokinviharral jellemezhető haemophagocytás lymphohistiocytosis (HLH) primer formájában genetikai eltérések vezetnek a citotoxikus sejtfunkció zavarához, míg a másodlagos formákban infekció, malignus betegség, gyul­ladásos reumatológiai kórkép, primer immunhiány vagy gyógyszeres kezelés provokáló szerepe feltételezhető.

A közönséges variábilis immunhiány (CVID) nagyfokú klinikai heterogeni­tást mutató, veleszületett immunhiányos állapot, amely felnőttkorban is manifesztálódhat. A fertőzéseken túl az immunszabályozási zavarból eredő autoimmun betegségek, daganatok is gyakoriak, ami nehezíti a betegség felismerését. Mivel bármely szakterület orvosa találkozhat CVID-ben szen­vedő betegekkel, a kórkép ismerete mindenki számára hasznos.

Az új terápiás lehetőségek keresése és a betegség etiopatogenezisének pon­tos megértése szempontjából igen fontos, hogy a betegeket klinikailag és patogenetikailag homogén csoportokba tudjuk sorolni. Már több mint húsz különböző, myositisszel asszociált autoantitestet (MAA) azonosítottak, jelenlé­tük jellegzetes lehet egy-egy szindrómára. A myositisek kezelése még mindig elsősorban glükokortikoidokkal történik. A rituximabot mind gyakrabban al­kalmazzák. A nagy dózisú intravénás immunglobulin (IvIg) is eredményes lehet.

A véletlen besorolásos, placebokontrollos vizsgálatban a stabil atherosclerosisban szenvedő betegeknek adott kis dózisú methotrexat nem csök­kentette az interleukin-1β és az interleukin-6, illetve a C-reaktív protein szintjét, és alkalmazása mellett – placebóval összevetve – nem csökkent a kardiovaszkuláris események előfordulása sem.

New England Journal of Medicine, 2018. november

Az FDA 2019. április 26-án engedélyezte az arthritis több formájának kezelésére szolgáló Eticovo (etanercept) készítményt, mely az Enbrel biohasonló szere.

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2019 áprilisában az alábbi új készítmények forgalomba hozatalát engedélyezte.

Az őssejteket betegséglefolyást módosító, immunmoduláns, illetve regene­ratív célzattal felhasználó klinikai vizsgálatok előrehaladása kétségtelenül biztató, ám a legtöbbjük még korai fázisban van, s a közölt klinikai eredmé­nyek a terápiás hatás és a potenciális mellékhatások vonatkozásában nem egyértelműek. Az őssejtek alkalmazásának egységes szabályozása is nélkü­lözhetetlen ahhoz, hogy ez a feltétlenül kedvező, minimális invazivitással járó, egyénre szabható terápiás módszer számos, eltérő patogenezisű kór­formában valóban sikeres és biztonságos kezelési alternatíva lehessen.